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Gli studi clinici non riportano correttamente le valutazioni della qualità della vita

Gennaio 17, 2020

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Highlight

Una meta-analisi fatta su tutti gli studi clinici di fase 3 per cancro avanzato o metastatico ha scoperto che c'erano oltre 125,000 pazienti arruolati in studi che non valutavano gli esiti della qualità della vita. La correlazione tra l'endpoint riportato di sopravvivenza libera da progressione, una misura del tempo che il cancro non è progredito, e la qualità della vita migliorata, era bassa. Questa analisi indica che gli endpoint surrogati riportati negli studi clinici non sono una buona misura per l'importante parametro di valutazione della qualità della vita per i pazienti.



Anche se uno è chiaramente diagnosticato cancro, il paziente e la sua famiglia non passeranno immediatamente all'inizio della chemioterapia il giorno successivo perché di solito devono prima valutare completamente tutte le loro opzioni. E una parte importante di ciò è vedere come una potenziale terapia influenzerà la qualità della vita di una persona. Accettare di iniziare e sopportare il processo di chemioterapia è una decisione enorme, soprattutto per i pazienti anziani, perché devono decidere quante difficoltà fisiche sarebbero disposti a sopportare per liberarsi dal cancro. Se gli effetti collaterali di un certo farmaco sono così drastici da rendere comunque una persona senza vita, tenendo presente che nessuna terapia è certa in termini di guarigione, varrebbe la pena che un paziente si sottoponesse a tutto questo?

Report sulla valutazione della qualità della vita negli studi clinici

La linea di fondo è che i pazienti e le loro famiglie dovrebbero prendere da soli queste decisioni che cambiano la vita e essere pienamente informati di ciò che comporterebbe sopportare una certa terapia. Tuttavia, gli studi clinici spesso non riescono a riportare correttamente come un determinato farmaco influenzerà la qualità della vita dei pazienti, che è un'informazione vitale per i potenziali consumatori di droga.

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Valutazione della qualità della vita

Nel 2018, c'è stato uno studio condotto da ricercatori della Harvard Medical School di Boston sull'associazione tra a cancro la sopravvivenza libera da progressione del paziente e la sua qualità di vita. In sostanza, lo standard ideale per misurare l'efficacia di una sperimentazione clinica sarebbe misurare il tasso di sopravvivenza globale (OS), ma ciò richiederebbe troppo tempo per ottenere risultati, quindi ci sono altri endpoint utilizzati invece come il tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS ). La PFS misura il tasso di pazienti che sono sopravvissuti senza che il tumore progredisse ulteriormente. Tuttavia, un numero crescente di studi clinici su potenziali farmaci chemioterapici utilizza la PFS anche come sostituto dei dati sulla qualità della vita (QoL) dei pazienti. Di tutti gli studi clinici di fase 3 per tumori avanzati o metastatici che i ricercatori hanno esaminato, “Un totale di 125,962 pazienti sono stati arruolati in studi privi o che non riportavano risultati sulla qualità della vita. Tra gli studi che hanno riportato risultati sulla qualità della vita, il 67% non ha riportato alcun effetto, il 26% ha riportato un effetto positivo e il 7% ha riportato un effetto negativo del trattamento sulla qualità della vita globale dei pazienti. È importante sottolineare che la correlazione tra PFS e miglioramento della qualità della vita era bassa, con un coefficiente di correlazione e un valore AUC rispettivamente di 0.34 e 0.72” (Hwang TJ e Gyawali B, Int J Cancro. 2019).

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Ciò che questo studio mostra chiaramente è che altri surrogati non sono una buona misura per le valutazioni della qualità della vita degli studi clinici. Le informazioni dovrebbero essere fornite separatamente su come un farmaco può influenzare la qualità della vita di un paziente perché, a differenza di una statistica semplice come i mesi di PFS con un farmaco, le informazioni sulla qualità della vita sono necessarie sia per i pazienti che per i medici per prendere decisioni informate sulla loro futuro.

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Scientificamente recensito da: Dott. Cogle

Christopher R. Cogle, MD è professore di ruolo presso l'Università della Florida, Chief Medical Officer di Florida Medicaid e Direttore della Florida Health Policy Leadership Academy presso il Bob Graham Center for Public Service.

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